罕病新藥給付缺口擴大 逾2700病友等不到治療離世

隨著醫療科技進步，許多罕見疾病已有治療方法，但新藥高昂價格與漫長給付流程，讓眾多病友陷入「有藥可醫、沒命可等」的困境。根據罕見疾病基金會統計，目前有28種新罕藥等待健保給付，累計已有2783名病友在等待期間離世，死亡率高達34.71%。罕見疾病基金會創辦人陳莉茵指出，台灣公告的247種罕病中，真正「可被治療且有給付」的僅約68種，占比僅27.5%。在126種罕藥認定中，獲健保給付者僅86種，可治療47種罕病。目前等待給付的28種新罕藥可照顧25種疾病、5233名病人，其中1224人面臨「只有這一種藥」可用的窘境。台大醫院基因醫學部醫師李妮鍾表示，臨床醫師看到新藥問世本應是希望，但當高昂藥價遇上漫長給付流程，往往成為無力感的開始，病人的生命每天都在跟時間賽跑。輔仁大學數據科學中心執行長蒲若芳強調，罕病病人等於是替整個族群承擔基因變異風險，社會有責任在制度上給予額外保障。罕病用藥不應以一般成本效益框架評量，而是社會是否願意履行對脆弱者的責任。對此，衛福部健保署醫審及藥材組組長黃育文表示，115年罕藥血友病專款編列已考量現有94項罕藥的成長率、審議中項目，以及廠商預計申請健保收載項目的所需全年藥費，總額協商合計新台幣192.21億元，足以支應全部罕藥藥費。此外，115年再爭取公務挹注20億元，健保署會全力維護病友權益。然而，陳莉茵指出，115年健保總額約9883億元，罕藥專款僅占約1.38%、約136.66億元，與實際需求仍有近18億元落差，恐影響新藥給付，甚至連既有病友的用藥都難以支應。她呼籲健保署及相關決策單位，正視罕藥專款預算大幅不足的事實，因為罕病病友多是遺傳、先天疾病，無法依靠商業保險，只能全心仰賴全民健保。